ابداع یک روش ژن درمانی جدید، روزنه امیدی را برای میلیون ها نفر با مشکلات بینایی در جهان باز کرده است. پزشکان در آمریکا موفق شده اند با به خدمت گیری یک روش انقلابی، بینایی را به چشمان یک نوجوان کوبایی بازگردانند. این نوجوان که آنتونیو نام دارد بیشتر عمر خود را به دلیل یک اختلال نادر ژنتیکی موسوم به «بیماری پروانه ای» (اپیدرمولیز بولوزا) به صورت نابینا زندگی کرده است. این بیماری پیشرونده پوستی که معمولاً در نوزادی یا اوایل کودکی بروز می کند، منجر به داشتن پوستی بسیار شکننده و تاول و زخم هایی همچون سوختگی درجه سه و بسیار دردناک در نقاط مختلف بدن از جمله چشمان می شود. در مورد آنتونیو، جراحان به طور مرتب بافت های زخم را از چشمان او برمی داشتند ولی بیماری مجدد رشد می کرد و وضع بینایی او وخیم تر می شد تا جایی که دیگر برای راه رفتن احساس امنیت نمی کرد. این پسر نوجوان در سال ۲۰۱۲ با ویزایی ویژه از کوبا به ایالات متحده آمد تا در آزمایش بالینی اولین ژن درمانی موضعی در جهان در موسسه تحقیقات چشم پزشکی دانشگاه میامی مورد معالجه قرار گیرد. دانشمندان می گویند موفقیت شیوه به کار گرفته شده برای آنتونیو راه را برای درمان های مشابهی که به طور بالقوه می توانند میلیون ها نفر مبتلا به بیماری های چشمی دیگر، از جمله بیماری های رایج، درمان کنند باز کرده است. محققان پیشتر از ژن درمانی برای ترمیم ضایعات پوستی استفاده کرده بودند، با این حال این روش هرگز برای چشمان افراد آزمایش نشده بود. سوما کریشنان، از بنیانگذاران موسسه و رئیس بخش تحقیق و توسعه این شرکت در پیتسبورگ، گفت که این ایده منطقی بود و «آزمایش آن ضرری نداشت.»بیماری آنتونیو ناشی از جهش در ژنی است که با تولید یک پروتئین، پوست و قرنیه را کنار هم نگه می دارد. در درمان که اصطلاحا «Vyjuvek» نام گرفته است، دانشمندان از یک ویروس غیرفعال برای فعال سازی ژن استفاده می کنند. در قطره های چشمی نیز از مایع مشابه نسخه پوست استفاده می شود. این روش درمانی در ابتدا پس از دو سال آزمایش روی موش ها توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده مجوز «استفاده موقت» دریافت کرد. در ماه اوت سال گذشته، چشم راست آنتونیو ابتدا تحت عمل جراحی برای برداشتن بافت زخمی قرار گرفت و سپس درمان او با قطره های چشمی آغاز شد.
منبع: ستاره صبح