درمان نابینایی با ژن درمانی و فناوری نانو امکان پذیر می شود

محققان دانشگاه علوم و بهداشت اورگان توانسته اند با استفاده از فناوری نانو، که کاربردهای بسیاری در زمینه های مختلف از جمله الکترونیک، محیط زیست، صنایع غذایی و پزشکی دارد، یک رویکرد جدید ژن درمانی را برای درمان اشکال ارثی نابینایی بهبود بخشند.

پژوهشگران آمریکایی، رویکردی را توسعه داده اند که با استفاده از نانوذرات لیپیدی، رشته‌ های اسید ریبونوکلئیک پیام ‌رسان یا mRNA را به داخل چشم می رساند. mRNA می تواند با ایجاد پروتئین هایی که جهش های ژنی آسیب رسان به بینایی را ویرایش می کنند، برای درمان نابینایی استفاده شود.

این سیستم انتقال نانوذرات لیپیدی، سلول‌ های حساس به نور، به نام گیرنده ‌های نوری را در چشم موش ‌ها و پستانداران غیر انسان هدف قرار می ‌دهد. نانوذرات این سیستم، با یک پپتید پوشیده شده اند که به گیرنده های نوری جذب می شوند.

محققان توضیح داده اند:در واقع پپتید، تضمین می ‌کند که mRNA دقیقاً به گیرنده ‌های نوری تحویل داده می‌ شود.

در سال 2017، اولین رویکرد ژن درمانی برای درمان نوع ارثی نابینایی تأیید شد. این رویکرد، از نسخه اصلاح شده ویروس مرتبط با آدنو یا AAV برای تحویل مولکول های اصلاح کننده ژن استفاده می کند. به گزارش سیناپرس،اغلب رویکردهای مورد استفاده در ژن درمانی، به AAV متکی هستند، اما این ویروس اندازه نسبتاً کوچکی دارد و از نظر فیزیکی نمی ‌تواند حاوی دستگاه ‌های ویرایش ژن برای برخی جهش ‌های پیچیده تر باشد. نانوذرات لیپیدی، یک راه جایگزین امیدوارکننده هستند زیرا مانند AAV از نظر‌ اندازه، محدودیتی ندارند.

علاوه بر این، موفقیت واکسن ‌های COVID-19 مبتنی بر mRNA، که از نانوذرات لیپیدی برای تحویل mRNA استفاده می‌ کنند، نقطه قوتی برای اثبات پتانسیل نانوذرات لیپیدی بود.

در این مطالعه، محققان نشان دادند:یک لایه نانوذرات لیپیدی پوشیده از پپتید، می ‌تواند به سمت سلول‌ های گیرنده نوری در شبکیه هدایت شود. پس از تزریق این مدل ژن درمانی مبتنی بر نانوذرات به چشم موش ‌ها، تیم تحقیقاتی با استفاده از انواع تکنیک ‌های تصویربرداری، دریافت که نانوذرات لیپیدی به گیرنده ‌های نوری رسیده و mRNA با موفقیت وارد شبکیه شده است.

پژوهشگران اظهار داشته اند: تا به حال بیش از ۲۵۰ جهش ژنتیکی شناسایی شده اند که با بیماری های ارثی شبکیه مرتبط هستند؛ بهبود فناوری های مورد استفاده در ژن درمانی می تواند گزینه های درمانی بیشتری را برای نابینایی ارائه دهد. یافته‌ های ما نشان داده اند که نانوذرات لیپیدی، می ‌توانند در این راه موثر باشند.

یافته های تحقیقاتی در مجله Science Advances منتشر شده اند.

منبع: سینا پرس.

دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد.

بیست − 20 =

لطفا پاسخ عبارت امنیتی را در کادر بنویسید. *